Hatalmas lépés a rákkutatásban és a daganatos betegségek gyógyításában

Hazánkban évente egy közepes város lakosságának megfelelő, kb. 33 ezer ember hal meg daganatos betegségben. A félelmetes statisztika a klinikai onkológiai és az onkohematológiai ellátás jó szervezettsége és hatékony működése ellenére is csak lassan javul, ráadásul némely daganatos betegség egyre fiatalabbakat is sújtanak.

Friss kutatási eredmények szerint a rosszindulatú betegségek kialakulásának hátterében veleszületett és szerzett genetikai (genomikai) elváltozások állnak. Az orvosi molekuláris genetikai, fehérjetani (proteomika), gyógyszer-hatástani és klinikai tudás, a rendkívül gyors és hatékony új generációs nukleinsav-szekvenálás (Next Generation Sequencing), valamint a keletkező igen nagy mennyiségű adat (Big Data) elemzésének  (biostatisztika) egyidejű fejlődése az utóbbi időben új terápiás lehetőségekhez vezetett. Lehetővé vált a sejten belüli genetikai hibák gyors azonosítása és a hibás génszakaszokról szintetizálódó fehérjék működésének módosítása célzott gyógyszerekkel.

A daganatok komplex genomi hátterének megismerése és elemzése lehetővé teszi célzott, innovatív gyógyszerek fejlesztését, valamint az egyes beteg genomikai hibáinak személyre szabott, egyedi gyógyszerekkel és gyógyszer-kombinációkkal való kezelését. Mivel a személyre szabott és célzott terápiáktól a gyógyítás hatékonyságának látványos növekedése várható, mind a betegek, mind orvosaik nagy várakozással tekintenek az új kezelési lehetőségekre.

A budapesti Egyesített Szent István és Szent László Kórház-Rendelőintézet vezetésével, az Országos Onkológiai Intézet és két magyar innovatív vállalkozás, az Oncompass Medicine Hungary Kft. és a 4iG Nyrt. társulásával létrejött konzorcium az ebből a célból kiírt pályázaton 3200 millió forint vissza nem térítendő kutatási, fejlesztési és innovációs (K+F+I) forrást nyert el három évre. Ez a pénz elegendő az országos innovációs onkogenomikai és precíziós onkoterápiás program megkezdéséhez Közép-Magyarországon.

A Szent István és Szent László Kórház-Rendelőintézet, valamint az Országos Onkológiai Intézet elvégzi nagyszámú daganat részletes genomikai kutatását, megkezdi a daganatok személyre szabott precíziós kezeléséhez szükséges klinikai vizsgálatokat, az Oncompass Medicine továbbfejleszti a molekuláris diagnosztikai termékeit és a klinikai kiértékelésükhöz szükséges orvosi döntéstámogató rendszerét, a 4iG létrehozza az egységes informatikai adatbázist a nemzeti onkogenomikai program számára.

A program megvalósítása üzleti lehetőséget kínál a hazai és nemzetközi gyógyszergyártó cégek, valamint a hazai egészségipari és számítástechnikai kkv-k számára. Az egységes rendszer, a betegek klinikai és genomikai adatainak összekapcsolása és adatbázissá fejlesztése – a személyes adatok védelme, illetőleg az elemzések során a betegadatok névtelenítése mellett – a nemzetközi gyógyszer-vizsgálatokban való növekvő részvételhez és a betegek innovatív gyógyszerekhez való gyorsabb hozzáféréséhez vezet.

A nagy onkogenomikai programok az Egyesült Államokban, Nyugat-Európában és Kínában is nemrég kezdődtek meg sok milliárd dolláros állami támogatásokkal. Térségünkben ilyen integrált, egész országra kiterjedő, államilag támogatott program egyelőre csak Magyarországon kezdődött el.

Az onkohematológia és az onkológia területeinek szakmai vezetője és irányítója dr. Vályi-Nagy István és Kásler Miklós professzor.