Tavaly nyáron az Európai Bizottság engedélyezte egy tocilizumab hatóanyagú készítmény használatát aktív szisztémás juvenilis idiopátiás arthritisz (gyermekkori krónikus sokízületi gyulladás, sJIA) kezelésében kétévesnél idősebb gyermekek esetében. Ez az első és egyelőre egyetlen biológiai terápia, amely törzskönyvi indikáció alapján alkalmazható a gyermekkori krónikus ízületi gyulladás szisztémás formájában, így kivételes lehetőség ennek a rendkívül nehezen kezelhető betegségnek a megfékezésére.
A Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek-reumatológia részlegén három súlyos, a hagyományos kezelésekre nem reagáló, a betegség és a megelőző kezelések számtalan szövődményétől szenvedő gyermek esetében is sikeresen kontrollálták a gyulladásos tüneteket a tocilizumab segítségével – számolt be dr. Constantin Tamás, a részleg vezetője. A szakorvos rámutatott, hogy a korábbi vizsgálatok alapján a tocilizumab terápia leggyakoribb mellékhatása a felső-légúti vírusfertőzések és magas vérnyomás, de a magyarországi betegek esetében kiváló hatékonyság mellett eddig mellékhatást nem tapasztaltak.
„A gyermekkori krónikus sokízületi gyulladás legritkább formája a szisztémás juvenilis idiopátiás arthritisz. A betegség a sokízületi gyulladásban szenvedő gyermekek 10–20 százalékát érinti, leggyakrabban két–négyéves korban jelentkezik először, bár a megbetegedés átnyúlhat a felnőttkorba is” – mondta el Constantin doktor. A ritka betegség két–négyszázalékos halálozási aránnyal jár, összességében pedig a krónikus ízületi gyulladás miatt elhunyt beteg közel kétharmada annak szisztémás formájában szenvedett. A betegség lefolyása, súlyossága egyénenként változik, és a tünetek széles skáláját vonultathatja fel az ízületi gyulladástól kezdve a lázon és bőrkiütésen át, a vérszegénységen keresztül, a máj vagy lép megnagyobbodásáig, illetve a szívbelhártya- és/vagy mellhártyagyulladásig. A betegek mintegy kétharmada krónikus ízületi gyulladásban is szenved, a legsúlyosabb esetekben, akár az ízületi gyulladással járó esetek felében is súlyos ízületi elváltozások alakulhatnak ki. A betegséggel élő gyermekek súlyos fájdalmaktól szenvedhetnek. A krónikus fájdalom és a fizikai képességek beszűkülése meghatározza a gyermek, a család életét.
A betegség kialakulásának pontos oka ismeretlen. „Az immunrendszerünk legfontosabb feladata, hogy védelmet nyújtson szervezetünknek idegen anyagok, mint például a baktériumok, vírusok támadásával szemben. Azonban sJIA esetén az immunrendszer nem működik megfelelően és a szervezet saját sejtjeit is megtámadja” – mutatott rá a szakorvos. Az immunrendszer hibás működésében központi szerepet játszik egy szabályozó fehérje, az IL-6, amely normális esetben a fertőzések leküzdésében segít. A kutatók megállapították: a sJIA-ban szenvedő betegek vérében is és ízületeiben magas az IL-6 szint, így ma már bizonyított, hogy szerepet játszik a sJIA tüneteinek kialakulásában is, beleértve az ízületi gyulladást és a szisztémás tüneteket, mint például lázat és a vérszegénységet.
A betegség eredményes kezelésének megtalálása nagy kihívás, ám az sJIA új kezelési lehetőségei, elsősorban a biológiai terápiáknak köszönhetően, egyre több beteg panaszait enyhítik. „Eddig a terápiában kiemelt szerepet kaptak a szteroid-készítmények, amelyek bár nagyon hatékony gyulladásgátlók, egyben sajnos a legtoxikusabb gyógyszerek közé is tartoznak, olyan súlyos mellékhatásokat okozva, mint gyermekkorban a hossznövekedés leállása, a túlsúly kialakulása, magas vérnyomás, csontritkulás, cukorbetegség” – magyarázta dr. Constantin Tamás. A szteroidok mellett első vonalbeli kezelésként alkalmazzák a „bázisterápiás” gyógyszereket. A betegek jórésze a hagyományos terápiák alkalmazása mellett is gyulladásos tüneteket mutat, az ízületek károsodása folyamatosan előrehalad, sok esetben nem különösebben javítják a prognózist és súlyos mellékhatások kockázatát rejtik. Ezen változtathat a most bejelentett, sikeres terápia.
A tocilizumab-kezeléseket az Országos Egészségbiztosítási Pénztár egyedi méltányossági engedély útján finanszírozza.
A gyermekkori reumatikus betegségekről
Sokan úgy gondolják, hogy az autoimmun betegségek gyermekkorban ritkán fordulnak elő. Ezzel az általánosan elterjedt tévhittel szemben a valóság az, hogy a reumatikus betegségek a leggyakoribb gyermekkori krónikus betegségek közé tartoznak. Hazánkban legalább 3–5000 gyermek szenvedhet juvenilis idiopathias arthritisben (JIA) (krónikus ízületi gyulladásban). Az autoimmun (reumatikus) betegségek során a szervezet védekezőrendszere a saját szervek ellen fordul, így a különböző szövetekben (például az ízületekben, a bőrben, az izomban, a vesében, az agyban) kórokozó jelenléte nélkül gyulladás alakul ki, amely súlyos károsodáshoz vezethet. Az ízületi gyulladás következtében az érintett ízület duzzanata alakul ki, mozgásterjedelme beszűkül és fájdalmassá válik.
A Semmelweis Egyetem II. sz. Gyermekgyógyászati Klinika Gyermek-reumatológia részlege teljes körű ellátást nyújt a reumatológiai betegségben szenvedő gyermekeknek és családjunak. A klinikán és az egyetemen elérhető valamennyi szükséges diagnosztikus eszköz, lehetőség van valamennyi modern kezelés alkalmazására. A mozgásszervi betegségben szenvedő gyermekek terápiájának egyik fő sarokköve a gyógytorna. A Klinikán minden igényt kielégítő tornaterem áll a betegek gyógyulásának szolgálatában. A fizioterápiás munkacsoport tagjai között szerepel gyógytornász, gyógy-testnevelő és gyógymasszőr is. Amennyiben kórházi elhelyezésre van szükség, akkor a gyermekeket és családjukat az európai sztenderdeknek megfelelően felújított osztályon lehet elhelyezni, amely a legmodernebb orvostechnikai eszközökkel lett felszerelve és egyben biztosítja a kényelmes és barátságos környezetet is.
